Le premier projet retenu par le Comité scientifique de la Fondation en 2009 est porté par un tandem franco-suisse composé de Cédric Raoul (Inserm-Avenir, Institut Méditerranéen de Neurobiologie, Marseille, France) et Patrick Aebischer (Ecole Polytechnique Fédérale de Lausanne, Brain Mind Institute, Lausanne, Suisse).

Le titre de ce projet qui touche à la thérapie génique est le suivant :

Approche de thérapie génique innovante pour délivrer aux motoneurones de la moelle épinière et cerveau de souris modèles de la SLA des inhibiteurs moléculaires des voies de mort neuronale

Ce projet est basé sur une longue et étroite collaboration qui combine expertise sur la signalisation au niveau des récepteurs et thérapie génique dans les maladies neurodégénératives.

Il a bénéficié d’une subvention de 210.000 € sur 3 ans.

La SLA est caractérisée par une dégénérescence des neurones moteurs du cerveau et de la moelle épinière. De nombreuses évidences expérimentales suggèrent que les cellules environnantes du motoneurone, comme les astrocytes, participent aux processus qui conduisent à la maladie en relarguant à proximité du motoneurone des substances qui vont engendrer leur mort.

Rôle des astrocytes dans l’élimination des motoneurones

Les astrocytes sont les cellules les plus abondantes du système nerveux central et sont intimement associés aux motoneurones. Les astrocytes représentent donc des plateformes thérapeutiques très pertinentes pour délivrer des molécules thérapeutiques aux motoneurones. Toutefois, la conversion des astrocytes en plateformes distributrices de molécules thérapeutiques, et pourquoi pas de futurs médicaments, pour l’ensemble des motoneurones reste à valider.

L’approche thérapeutique