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Pipeline et Neals

Une conférence donnée par le consortium NEALS ( North East ALS consortium) le  15 juin sur les essais cliniques en cours.

Le Dr Merit Cudkowicz, neurologue et chercheur au Massachusetts General Hospital a fait un point sur   les  nombreux essais  en cours dans le monde.

Visualiser et écouter l’ensemble de la conférence : c’est en anglais mais les slides sont compréhensibles pour la plupart.

Il est encourageant de savoir que :

3 molécules sont en phase III (essais menés chez des malades contre placebo qui ouvrent la voie si les résultats sont positifs à un enregistrement ) :

Ozanezumab : anti NogoA développé  par GSK, la phase III est finalisée, les résultats qui semblent négatifs n’ont pas encore été publiés par GSK

Edavarone ( molécule agissant comme antioxydante) : Le développement a été réalisé au japon par le laboratoire pharmaceutique Mitsubishi Tanabe qui vient d’obtenir l’accord pour la mise sur le marché au japon.

La société basée en Hollande, Treeway  est entrain de développer une molécule TW001, reformulation  de l’Edavarone . Ils ont annoncés le début d’une phase III fin d’année 2015.

Masitinib (inhibiteur des protéines kinases agissant sur les mastocytes et les astrocytes) , développé par le laboratoire ABScience est en cours de recrutement de phase III

De nombreuses molécules sont en phase II,  dont  avec une cible pharmacologique identifiée  permettant de mesurer par des marqueurs biologiques l’efficacité ( en rouge dans le tableau ci-dessus extrait de la présentation)

4 essais concernent les cellules souches, il faut noter que ce sont tous des essais en phase très précoce de développement portant principalement sur la sécurité d’utilisation

Deux essais  (exercice, diaphragm spacing) sont des essais à visée symptomatique

Enfin des essais commencent pour les formes familiales de SLA avec mutation du gène SOD1 et C9ORF.