La fondation Thierry Latran remercie Luc Dupuis, chercheur à l’Inserm de Strasbourg, lauréat de la fondation pour le projet intitulé : « compréhension des mécanismes des spasmes musculaires dans la SLA et traitement des symptômes »

Un symposium du “ALS research group” a été organisé par la compagnie Knopp Biosciences en marge du 24e congrès international de l’alliance ALS/MND. L’objectif de ce symposium était de discuter les enseignements que l’on pouvait obtenir des données collectées lors d’essais cliniques, même négatifs. Ces essais cliniques représentent en effet une très lourde charge, tant pour les médecins qui les organisent, que pour les patients inclus qui se conforment à des protocoles parfois lourds. Deux résultats importants, issus d’essais cliniques pourtant négatifs, ont été discutés lors de ce symposium.

Tout d’abord, l’échec d’un essai clinique doit pouvoir être interprété. Le Dr Luc Dupuis a montré que le résultat négatif de l’essai pioglitazone ouvrait une nouvelle hypothèse pour comprendre les mécanismes de la perte de poids et d’appétit chez les patients SLA.

Les données issues d’essais cliniques négatifs peuvent aussi permettre de caractériser des biomarqueurs de la maladie. Comme l’a expliqué le Dr Bozik (Knopp Biosciences), l’essai du dexpramipexole en phase III a été négatif. Cependant, une analyse fine des résultats dégage un biomarqueur potentiel de la maladie, la créatinine. Le fait que les niveaux de créatinine soient baissés dans la SLA et corrèlent avec la survie avait en fait déjà été démontré en 2005, comme l’a expliqué le Pr Vincent Meininger (Paris) mais ces résultats n’avaient à l’époque reçu que peu d’écho. Deux autres études, présentées par le Dr Bowser (University of Phoenix, USA) et le Pr Brooks (University of North Carolina, USA), semblent confirmer de façon indépendante l’intérêt de ce marqueur pour l’étude de la SLA. D’autres biomarqueurs sont en cours de caractérisation, notamment les techniques de tractographie (méthode d’imagerie qui permet de reconstituer les faisceaux de fibres)   ainsi que l’a expliqué le Pr Ludolph (Université d’Ulm, Allemagne). De tels développements de nouveaux marqueurs de la maladie seront importants pour la conception des essais cliniques et leur interprétation.

En résumé, ce symposium a montré que des informations extrêmement importantes peuvent être extraites des données d’essais pourtant négatifs, et pourraient ouvrir de nouvelles voies de recherche avec des développements concrets à court terme.

Symposium “Bioenergetics and the path towards metabolic markers in ALS”
Milan, 5/12/2013